艾曲波帕参与治疗再生障碍性贫血有没有效

艾曲波帕参与治疗再生障碍性贫血有没有效？再生障碍性贫血是一种可怕的疾病，患者常常被这种病折磨，身心受其摧残。艾曲波帕的出现为患者带来了福音。接下来由海得康艾曲波帕直邮网小编为大家解答艾曲波帕参与治疗再生障碍性贫血有没有效。

第57届美国血液学会议上，一项关于免疫抑制治疗（IST）联合艾曲波帕方案治疗再生障碍性贫血（SAA）的研究获得了突破性成果，被评为血液学领域的8项重大研究之一（大会摘要号：LAB-2）。来自NIH的Danielle M. Townsley博士在口头报告中介绍了其研究成果。研究发现，IST联合艾曲波帕方案治疗SAA耐受性好、血象恢复快，同时显著提高了反应率。

重型SAA是骨髓衰竭性疾病，出现贫血、中性粒细胞及血小板减少进而导致疲劳、出血、感染为主要表现。造血干细胞移植及环孢素联合马抗胸腺细胞球蛋白（hATG）为SAA标准的治疗方案，近30年IST方案治疗SAA疗效变化不大，总体反应率60%~65% ，完全反应率10%。艾曲波帕是口服TPO受体激动剂，用于治疗再生障碍性贫血，近40%患者单药治疗血象改善。

Townsley博士进行了一项II期临床试验，探究该艾曲波帕联合标准免疫抑制治疗（IST）方案治疗SAA患者的疗效及安全性。2012年6月~2015年10月，共入组88例初治SAA患者，按1：1：1随机分为3组，给予IST联合EPAG方案，三组EPAG日剂量均150 mg，但给药间隔不同。以治疗第6个月的完全缓解率（CR）为初始观察终点。

研究结果显示，三组患者治疗第6个月完全缓解率分别为33 %、26 %和54 %，总体造血反应率依次为80 %、87 %和92%。所有患者均有血象改善，脱离血小板输注依赖中位时间32 天，脱离红细胞输注依赖中位时间42天。严重白细胞减少患者白细胞改善中位时间47天。大部分患者耐受性好，两例患者因严重皮肤反应停用EPAG，6例患者因疾病进展或耐药在初始观察终点前退出试验。

此项研究表明，IST联合艾曲波帕方案治疗重型SAA患者可能通过加快有效造血恢复，进而显著提高总体造血反应率。该方案有望成为新诊断SAA患者的治疗选择。

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